同情用药进入市场！广大患者预见希望的曙光

2018年两会期间,全国政协委员、浦东新区副区长李国华建议在自贸试验区试行境外已上市而国内未批准的急需抗肿瘤药使用。

他接受媒体采访时表示:“国外已上市的‘保命药’,国内却未批准上市,恶性肿瘤病人在苦苦等待中消耗生命。结果,药物或通过非法渠道流入,病人或直接到境外就医。李国华的建议,正是国际上普遍流行的所谓“同情用药”。

同情用药,又称为扩展性用药,是近年来欧美逐步推行的项目,临床医生、药企可以向药品监管机构提出申请,允许临床研究之外的身患绝症或无药可救的某一患者使用在研药物。众多影视作品也都曾经纪录过类似的故事,如《达拉斯买家俱乐部》等。李国华也非提出此类建议的第一人。

同情用药制度在欧美国家的实践已有年头,同情用药制度关注的对象虽然为个体或者少数群体,但其蕴含的人文关怀容易得到社会的认同和支持。然而,同情用药的昂贵性却使患者望而却步。价格,成为同情用药的核心问题。

免费药面向市场,机不可失!

药品信息

药品名称:

Selpercatinib (RETEVMO®)。

申请资格:

RET基因融合的非小细胞性肺癌,并且对化疗药产生抗药性

你还在犹豫什么?仅拥有以 FISH 或次世代基因检测 (Next-generation sequencing) 的报告,便可申请药物,为自己带来生的希望。

药品名称:

Tepotinib (TEPMETKO®) 特泊替尼

申请资格:

• MET exon 14 slicing 基因突变的非小细胞性肺癌

• 对EGFR类标靶药产生抗药性,並帶有MET 扩增的非小细胞性肺癌

特泊替尼是一款我国自主研发的络氨酸激酶受体(MET)抑制剂药物,又称c-MET抑制剂。伯瑞替尼的临床疗效数据曾在2020年AACR年会上公开,引起了广泛的关注,整体缓解率达到30.5%,疾病控制率高达94.4%,疗效非常出色。

药品名称:

Larotrectinib (VITRAKVI®)

申请资格:

NTRK 融合的任何类型的肿瘤

与以往靶向药物最大的不同是,Larotrectinib不是针对某个解剖位置的肿瘤,而是作为一款广谱肿瘤药来开发,用于所有携带NTRK融合基因的成人或儿童实体瘤患者。

精准靶向使TRK基因融合,根据今年10月在欧洲肿瘤内科学会(ESMO)年会上公布的最新数据显示, 54位NTRK融合的患者,使用Larotrectinib治疗后,17%的患者肿瘤完全消失,有效率高达82%。所以,截止目前,一共有55+54=109位NTRK融合的患者用过Larotrectinib,总体有效率保持在81%。

药品名称:

Ripretinib (QINLOCK®) 瑞普替尼

申请资格:

胃肠道肿瘤瘤(GIST),曾接受过两个或以上的标靶药

瑞普替尼于2020年5月16日获得FDA批准上市,作为晚期胃肠道间质瘤患者的首款4线治疗方案,疗效较好。该批准基于Ⅲ期INVICTUS试验的结果,其结果显示,瑞普替尼治疗组患者的中位无进展生存期为6.3个月,中位总生存期为15.1个月,客观缓解率为9.4%,6个月无进展生存率为51.0%;安慰剂组患者的中位无进展生存期为1.0个月,中位总生存期为6.6个月,客观缓解率为0,6个月无进展生存率为3.2%。

整体来说,与安慰剂相比,瑞普替尼使患者的死亡风险降低了85%。

药品名称:

Darolutamide (NEBEQA®)

申请资格:

非转移性去势抵抗性的前列腺癌

Darolutamide(达洛鲁胺),以Nubeqa品牌出售,是一种抗雄激素药物,用于治疗男性非转移性去势抵抗性前列腺癌。特别批准用于与手术或医学去势结合治疗非转移性 去势抵抗性前列腺癌(nmCRPC)。该药物每天与食物一起口服两次。

副作用加到去势darolutamide可以包括疲劳,虚弱,疼痛在臂和腿,和皮疹。 Darolutamide是一个非甾族抗雄激素(NSAA),和充当选择性 拮抗剂的的雄激素受体(AR)。它被称为第二代或第三代NSAA。

过去一年的同情计划药物:

药品名称:

Brigatinib (ALUNBRIG®)

申请资格:

ALK阳性的转移性非小细胞肺癌

ALTA-1L临床试验结果显示,brigatinib药物疗效更优,尤其是用于治疗之初已发生脑转移的患者时效果更为显著,将成为目前不多的用于治疗ALK+肺癌患者的一线药物之一。而且brigatinib用药剂量较小,由于我们需要长年对疾病进行控制,这个优势十分重要。

brigatinib用于一线治疗的潜力,效具有显著的抗肿瘤活性,尤其是用于治疗之初已发生脑转移的患者时效果更为显著。患者使用ALUNBRIG治疗之后,病情进展风险或死亡风险可降低两倍(PFS危险比= 0.49)

药品名称:

Dacomitinib (VIZIMPRO®)

申请资格:

EGFR 基因突变的非小细胞性肺癌

未曾接受过其他的 EGFR 类的标靶药

 VIZIMPRO的疗效在ARCHER 1050中得到证实,ARCHER 1050是一项全球性的3期头对头研究,该研究针对不可手术切除、EGFR 19外显子缺失或21 L858R插入突变的转移性非小细胞肺癌(NSCLC)的患者,既往无转移性疾病或复发性疾病的治疗,在完成全身治疗后至少12个月无疾病进展。 共有452名患者以1:1的比例随机分配至VIZIMPRO 45mg(n = 227)或吉非替尼250mg(n = 225)。随机化按区域和EGFR突变状态分层。主要疗效结果指标是通过设盲IRC审查评估的PFS,其他疗效结果包括ORR、DoR和OS。

药品名称:

Talazoparib (TALZENNA®)

申请资格:

BRCA 或 BRCAness 类基因突变的肿瘤

不接受卵巢癌患者

Talzenna(talazoparib)获批是基于EMBRACA的3期临床试验的结果。在这项研究中,431名患者以2:1的比例接受talazoparib或化疗。所有患者携带生殖系BRCA突变。

试验结果表明,接受talazoparib治疗的患者相比接受化疗的患者,无进展生存期(PFS)显著延长,Talazoparib组中位PFS为8.6个月,化疗组中位PFS为5.6个月(HR 0.54,95% CI: 0.41, 0.71; p<0.0001)。Talazoparib将疾病进展风险降低了46%。另外Talazoparib组的客观缓解率为62.6%,是化疗组(27.2%)的两倍以上(p<0.0001)。

药品名称:

Entrectinib (Rozlytrek®)

申请资格:

NTRK 融合的任何类型的肿瘤

美国食品和药物管理局(FDA)批准Rozlytrek (entrectinib)用于成人和青少年肿瘤患者,该类患者的肿瘤检测NTRK基因变化呈阳性。Rozlytrek是一种称为激酶抑制剂的靶向治疗。

这是FDA批准的第三款用于治疗具有特定遗传变化肿瘤的药物,此前,FDA还批准Rozlytrek治疗非小细胞肺癌成人患者。

FDA的这项批准是基于一项涉及54名NTRK融合阳性肿瘤成人的临床试验数据。所有患者均给予Rozlytrek治疗,整体反应率为57%,这部分患者的肿瘤都有不同程度的缩小。61%的受访者表示改善持续至少9个月。

注意:

*通过香港肿瘤中心申请同情用药获得免费药品。

*本项目药物免费,但患者需要自费接受香港医生诊断,服务咨询,来往交通等费用。

*項目申请行政费(每月)不多于药物售价的十分之一。

*本项目药品为项目特供用药,确保是药企原厂正版,包装与市面上已上市的药品略有不同。

香港联合肿瘤中心为广大患者提供癌症相关服务,以病人为本。临床肿瘤科医生为病人提供专业意见及合适的治疗方案。在治疗过程中,香港联合肿瘤中心为病人与主诊医生建立独立的微信群,紧密关注病人情况。在非办公时间也能与主诊医生保持联络,有效跟进病情。中心提供癌症筛查,癌症诊断及癌症治疗(免疫治疗,化学治疗,标靶药物治疗,放射治疗(电疗),荷尔蒙治疗及舒缓缓解治疗)等服务。